一名完全失聰?shù)挠?guó)女孩成為世界上首個(gè)接受開創(chuàng)性新基因治療試驗(yàn)的人。目前，她的聽力已得到了恢復(fù)。該成果在近期于美國(guó)巴爾的摩舉行的美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)會(huì)議上被公布。

歐珀·桑迪出生時(shí)就完全失聰。經(jīng)過此次治療后，這名已18個(gè)月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會(huì)進(jìn)一步改善。

歐珀是在英國(guó)劍橋阿登布魯克醫(yī)院接受的治療。試驗(yàn)負(fù)責(zé)人馬諾哈爾·班斯教授表示，結(jié)果比預(yù)期的要好。

聽覺神經(jīng)病變可能是由OTOF基因缺陷引起的。該基因會(huì)編碼一種名為otoferlin的蛋白，對(duì)耳中細(xì)胞與聽覺神經(jīng)之間的交流至關(guān)重要。在2023年9月進(jìn)行的手術(shù)中，醫(yī)生將工作基因注入歐珀的右耳，這種治療方法是由生物技術(shù)公司再生元開發(fā)的。班斯表示，歐珀的手術(shù)與安裝人工耳蝸非常相似。歐珀的內(nèi)耳(耳蝸)被打開，并使用導(dǎo)管注射治療藥物。

在手術(shù)后短短4周內(nèi)，歐珀的父母就注意到孩子聽力的變化。24周后，改善已非常明顯。歐珀現(xiàn)在的聽力等級(jí)大約是25到30分貝，而正常聽力的等級(jí)是20分貝。

該療法是專為患有OTOF突變的兒童開發(fā)的。研究人員稱，第二名接受相同手術(shù)的孩子也取得了積極治療效果。

此次試驗(yàn)分三種方式進(jìn)行：包括歐珀在內(nèi)的3名失聰兒童僅在一只耳朵中接受低劑量注射，另外3名兒童在一只耳朵中接受高劑量的治療，還有一組兒童將同時(shí)在雙耳中接受藥物治療。

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